News-Redaktion / 08.02.2019 / 17:32 / 0 / Seite ausdrucken

Erste Genom-Editierung bei Erwachsenen

Wissenschaftler an der Universität von North Carolina in Chapel Hill haben erstmals die DNA von Erwachsenen dauerhaft verändert. Das berichtet die amerikanische Nachrichtenagentur Associated Press (AP). Bei den Probanden handle es sich um zwölf Menschen mit den Stoffwechselerkrankungen Morbus Hunter und Morbus Hurler. Diese genetisch bedingten Syndrome führen zum Ausfall eines Enzyms, das Zuckerverbindungen herunterbricht. Langfristig reichert sich Zucker im Körper an, was Organschäden und meist einen frühen Tod zur Folge hat.

Laut AP zeigen die vorläufigen Studienergebnisse, dass die Behandlung sicher ist. Gewebeproben und Blutuntersuchungen hätten Belege für eine genetische Veränderung und eine Zunahme des fehlenden Enzyms bei einigen der Morbus Hunter Patienten geliefert, allerdings noch auf sehr niedrigem Niveau. Bei allen Morbus Hurler Patienten habe die Behandlung sogar zu einer kompletten Normalisierung der Enzymwerte geführt.

Wie AP berichtet, konnten die Wissenschaftler bisher bei keiner der beiden Patientengruppen einen Rückgang der gefährlichen Zuckerverbindungen im Körper feststellen. „Dies ist nur ein erster Schritt“, zitiert die Nachrichtenagentur den Mediziner Dr. Joseph Muenzer, der an der Studie beteiligt war. Nun gehe es darum, eine potentere Form der Behandlung zu entwickeln. Langfristig soll das neue Verfahren die Körper der Patienten in die Lage versetzen, ausreichende Mengen des fehlenden Enzyms selbst zu produzieren und nicht mehr von einer Enzymersatztherapie abhängig zu sein.

Forscher hoffen, dass eines Tages viele Erbkrankheiten durch zielgerichtete Veränderungen der DNA behandelbar seien werden. Anders als gentechnische Eingriffe in die Keimbahn von menschlichen Embryos, wie sie kürzlich von einer chinesischen Forschergruppe vorgenommen wurden, führen Gentherapien für Erwachsene nicht zu Veränderungen des Erbguts bei nachfolgenden Generationen. Klinische Versuche wie die aktuelle Studie an der Universität von North Carolina gelten daher als wenig kontrovers.

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