Am Universitätsklinikum Regensburg ist eine Patientin, die an der Bluterkrankung Beta-Thalassämie leidet, erfolgreich mit der sogenannten „Gen-Schere“ CRISPR/Cas9 behandelt worden. Das berichtet die „Augsburger Allgemeine“ mit Bezug auf eine Mitteilung des Klinikums. Vor neun Monaten habe man die Blutstammzellen der 20-Jährigen durch das neuartige CRISPR/Cas9-Verfahren genetisch verändert, seitdem weise sie „normale Blutwerte“ auf.

Patienten, die an einer an Beta-Thalassämie leiden, können bisher nur durch Stammzelltransplantation geheilt werden – wenn sich ein passender Spender findet. Findet sich kein Spender oder ist eine solche Transplantation aufgrund diverser Risikofaktoren nicht durchführbar, sind Betroffene auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen, mit all ihren potenziell lebensverkürzenden Nebenwirkungen.